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A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche cancelaram, nesta segunda-feira (24), o registro do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), considerado um dos medicamentos mais caros do mundo, com doses que podiam chegar a custar R$ 20 milhões.
Indicado para situações específicas da distrofia muscular de Duchenne, uma condição genética rara que leva a uma progressiva degeneração dos tecidos musculares até provocar a morte dos pacientes afetados, o remédio passou o último ano sob investigações relacionadas à segurança após casos de mortes de pacientes no exterior.
O pedido partiu da própria Roche, que comercializa a droga no Brasil, argumentando que não há dados suficientes para atender aos requisitos regulatórios da Anvisa.
Saiba mais.
Medicamento já estava suspenso
Uma terapia gênica, o Elevidys ganhou registro condicional em caráter excepcional no Brasil em dezembro de 2024, mas passou pouco tempo como opção de tratamento no país. Já em julho de 2025, o uso, distribuição e venda do medicamento foram suspensos após a FDA (a “Anvisa norte-americana”) divulgar relatos de mortes de pacientes submetidos ao tratamento nos Estados Unidos.
No Brasil, o remédio estava liberado para uso apenas em pacientes pediátricos deambulantes, aqueles que ainda conseguiam caminhar por conta própria, e que tivessem mutação no gene DMD, associado à distrofia. Além de se enquadrar nesses critérios, só eram elegíveis crianças com idades entre 4 e 7 anos.
As mortes ocorridas nos Estados Unidos foram em pessoas que não poderiam receber o remédio no Brasil: adolescentes que já não conseguiam andar sozinhos. Eles tiveram falência hepática aguda. Na época em que a FDA suspendeu o remédio, também estava sob investigação uma morte suspeita de uma criança de 8 anos que recebeu o medicamento no Brasil, mas não foi estabelecida a relação entre o remédio e o óbito.
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Farmacêutica é obrigada a seguir acompanhando pacientes
Mesmo com o cancelamento do registro, a Roche segue tendo a responsabilidade de acompanhar todos os pacientes que receberam o Elevidys no Brasil.
A Anvisa ressalta, ainda, que a empresa deve realizar “monitoramento contínuo de segurança e reporte das informações pertinentes” às autoridades sanitárias brasileiras.
O que é a distrofia muscular de Duchenne
Uma condição genética rara, a distrofia muscular de Duchenne leva a uma perda gradual e progressiva de funções motoras básicas. O quadro costuma se instalar ainda na infância e avança de forma irreversível e virtualmente fatal em todos os casos, ainda nas primeiras décadas de vida: em geral, os pacientes morrem antes dos 30 anos vitimados por falência cardíaca e respiratória.
O Elevidys apareceu como uma esperança de enfrentar a condição, ao permitir a liberação da proteína distrofina, que ajuda a proteger os tecidos musculares. No entanto, além dos recentes relatos de eventos adversos fatais, a real eficácia do medicamento ainda é alvo de estudos pela própria fabricante, por meio de acompanhamentos de longo prazo.