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A FDA, “Anvisa norte-americana”, aprovou no último dia 11 a primeira terapia muscular de ação direta contra a atrofia muscular espinhal (AME). Trata-se do apitegromabe, medicamento que chegará ao mercado norte-americano com o nome comercial Isembyld, e apresentou resultados promissores nos estudos que garantiram o registro.
O medicamento é um anticorpo monoclonal administrado via infusão intravenosa. Além da aplicação na AME, já aprovada, o fármaco pode ganhar outro uso ainda mais amplo no futuro: a droga da farmacêutica Scholar Rock também está em estudos como uma possível alternativa para frear a perda de massa muscular em pessoas que utilizam a tirzepatida, princípio ativo do Mounjaro.
Como funciona o medicamento
O Isembyld é indicado para uso adulto e pediátrico a partir dos 2 anos, em pacientes com AME que já fazem o tratamento padrão que tem como alvo o gene SMN2, cuja ação ajuda a determinar a gravidade do quadro. A AME é uma doença genética que desencadeia fraqueza muscular progressiva, podendo levar à morte ao inviabilizar a respiração e deglutição.
Enquanto a terapia atual busca corrigir os problemas provocados pelo SMN2, permitindo que o organismo siga produzindo proteínas capazes de manter a saúde neurológica, o apitegromabe atua em outra frente: o objetivo é bloquear a proteína miostatina, que limita o crescimento excessivo dos músculos. Todos temos a miostatina no corpo e ela exerce uma importante função reguladora em condições normais – mas, em pacientes com AME, ela acaba agravando as consequências da doença.
No estudo que levou à aprovação do medicamento, 188 pacientes foram acompanhados por cerca de um ano. Um grupo recebeu o apitegromabe por via intravenosa uma vez a cada quatro semanas (na dose de 10 miligramas por quilo de peso corporal), enquanto outro fez uso de um placebo. Nos dois casos, todos os participantes também receberam, em paralelo, a terapia já existente.
Naqueles tratados com Isembyld, houve um leve ganho da função motora ao final do período de acompanhamento. Já os que utilizaram o placebo, mesmo com o tratamento padrão sendo mantido, acabaram tendo uma perda dessas funções após um ano.
Para determinar essas diferenças, foi utilizado o Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFSME), um teste que avalia 33 atividades motoras com pontuações que vão de 0 a 2, totalizando um máximo de 66 pontos.
Após um ano, quem usou o Isembyld combinado ao tratamento padrão teve um ganho médio de 2,2 pontos nessa avaliação; mais de um terço (34,2%) dos pacientes chegaram a ganhar 3 ou mais pontos.
Estudos com tirzepatida
Além de oferecer um ganho de qualidade de vida para indivíduos com AME, o potencial de drogas que inibem a ação da miostatina já desperta interesse na indústria farmacêutica frente a outros tratamentos e problemas de saúde que poderiam se beneficiar de “menos freios” ao crescimento muscular.
Um dos estudos que mais geram expectativas diz respeito ao uso do Isembyld combinado à tirzepatida, substância consagrada no Mounjaro: hoje, a acelerada perda de peso proporcionada pelos agonistas de GLP-1 não se refere apenas a uma redução da gordura corporal, mas também a uma perda de massa muscular.
A ideia é que o novo fármaco consiga ajudar a preservar a massa magra durante a redução do peso. Esse uso, porém, ainda não foi aprovado para o medicamento: a pesquisa mais avançada é um estudo de fase 2, que teve resultados divulgados em julho.
O trabalho trouxe números animadores: quem usou a tirzepatida combinada ao Isembyld preservou em torno de 55% mais massa muscular do que pacientes que utilizaram a caneta emagrecedora de forma isolada. Mas ainda são necessários estudos mais robustos antes que esse uso seja autorizado para o apitegromabe.